Projekt ROR-hämmare (leukemi och solida tumörer)

ROR-hämmare – läkemedelskandidat mot leukemi och solida tumörer

Bakgrund
När friska celler har fått skador på arvsmassan som inte repareras initieras i normalfallet ett cellulärt självmord i syfte att undanröja det hot som dessa skador innebär för omgivande friska delar av kroppen.

Cancerceller har däremot utvecklat en motståndskraft mot signaler som borde leda till cellulärt självmord då allvarliga skador uppkommer i arvsmassan. Cancercellernas fel i arvsmassan är i själva verket en förutsättning för cancerns aggressiva och livshotande egenskaper.

Kancera har visat att om tillväxtfaktorn ROR-1 finns närvarande i tumören så kan anti-ROR-läkemedel utvecklas som omprogrammerar cancercellerna så att de destruerar sig själva genom cellulärt självmord. Detta faktum utgör grunden för utveckling av Kanceras läkemedelskandidat.

Kancera och Kanceras grundare, Professor Håkan Mellstedt vid Karolinska institutet, är pionjärer i utvecklingen av detta nya läkemedel mot ROR som kan komma att revolutionera marknaden för behandling av flera svårbehandlade cancersjukdomar, inklusive avancerad leukemi, bröst- och lungcancer,samt pancreascancer som är en av de mest aggressiva formerna av maligna tumörer.

Aktuell status för småmolekyler i ROR-projektet

Kancera rapporterar att en första effektstudie av KAN0439834 (småmolekylär hämmare av ROR1) har slutförts i en djurmodell av kronisk lymfatisk leukemi. Preliminära delresultat visar att KAN0439834 reducerar antalet ROR-bärande leukemiceller efter 7 dagars behandling i undersökta organ på de studerade djuren. Fördjupade och mer omfattande analyser genomförs i syfte att verifiera de preliminära resultaten och utreda den fulla effekten av behandlingen med KAN0439834 i det lymfatiska systemet som ofta drabbas av infiltrerande och svåråtkomliga leukemiceller. Därefter kan beslut tas om en första läkemedelskandidat i ROR projektet kan utses.
Den genomförda djurstudien baseras på cancerceller från patienter vilket adderar klinisk relevans till modellen. Ytterligare studier under tredje kvartalet har kartlagt läkemedelsegenskaper för KAN0439834. Sammantaget stödjer resultaten att tillförsel av KAN0439834 via munnen (eventuellt i tablettform) kan ge en tillräckligt hög koncentration av substansen i blodet för att möjliggöra avsedd verkan mot cancerceller.

Resultat från en fördjupad analys av den prekliniska effektstudie som slutfördes under det tredje kvartalet enligt pressmeddelande den 3 oktober 2014. Resultaten konfirmerar att antalet cancerceller i det lymfatiska systemet reduceras i en djurmodell av kronisk lymfatisk leukemi efter 7 dagars peroral behandling (via munnen) med KAN0439834. Den genomförda djurstudien baseras på cancerceller från patienter vilket adderar klinisk relevans till modellen.

Sammantaget stödjer resultaten Kanceras val av KAN0439834 som första läkemedelskandidat i ROR projektet. Utvecklingen fokuseras nu på ny teknik för peroral tillförsel av KAN0439834 samt vidare prekliniska studier av effekt och tolerans i djurmodeller av flera cancersjukdomar .


COPYRIGHT 2010 KANCERA AB, KAROLINSKA INSTITUTET SCIENCE PARK, BANVAKTSVÄGEN 22, 171 48 SOLNA. TEL: 08-50 12 60 80 Webbplatspolicy